CRISPR терапия, целяща излекуването на ХИВ, получи “Fast Track”

0
613
CRISPR
CRISPR

Комплексната научна работа по разработването на лек за ХИВ дава обещаващи новини. Биотехнологичната компания Excision BioTherapeutics получи “Fast Track” обозначение от Агенцията за контрол на храните и лекарствата на САЩ (FDA) за своята иновативна терапия EBT-101. Тази CRISPR-базирана генна терапия цели излекуването на човешки имунодефицитен вирус тип 1 (HIV-1). Клиничното проучване е във фаза 1/2. В момента се оценява безопасността и поносимостта на EBT-101 при хора на възраст от 18 до 65 години, които живеят с HIV-1.  

Какво ще рече “Fast Track”?

Обозначението “Fast Track” се дава, за да се улесни разработването и да се ускори прегледът на потенциално значими нови лекарства за сериозни състояния с неудовлетворени медицински нужди. Терапиите с това обозначение имат по-честа комуникация с Агенцията за контрол на храните и лекарствата на САЩ. Също така, тези терапии могат да се класират за ускорено одобрение и приоритетен преглед.  

Защо имаме нужда от лек за ХИВ?

ХИВ афектира приблизително 38 милиона души по света. Много от хората, живеещи с ХИВ са изправени пред значителни здравословни усложнения и социална стигма, свързани с инфекцията. Настоящият стандарт на лечение е антиретровирусна терапия (АРТ), която пациентите трябва да приемат през целия си живот.

Какво представлява тази CRISPR терапия?

EBT-101 е CRISPR терапия, която цели лекуването на HIV инфекция след еднократно интравенозно вливане. Използва се адено-асоцииран вирус (AAV) за доставянето на терапията в тялото. Терапията осъществява мултиплексно редактиране (изрязване), което е насочено към три различни места в ХИВ генома. Този подход позволява изрязването на значителни части от генома на ХИВ, с което свежда до минимум т. нар. „изплъзване“ на вируса. Клиничното проучване включва приблизително девет участници живеещи с HIV, приемащи антиретровирусна терапия и с достигнат неоткриваем вирусен товар. Основната цел е да се оцени безопасността и поносимостта на единична доза EBT-101. Предстои част от участниците в проучването да спрат приема на антиретровирусна терапия (АРТ), за да се провери ефективността на тази CRISPR-базирана терапия.