КРИСПЪР срещу ХИВ е обещаваща стратегия за елиминиране на инфекцията от човешкото тяло. Такава процедура би довела до окончателното излекуване на ХИВ.
Какво е CRISPR?
Съвсем просто казано, технология за генно редактиране, която може да бъде използвана за създаването на терапии за безброй заболявания, защото атакува сърцето на проблема – неговият ген.
КРИСПЪР срещу ХИВ – шанс за лек?
Безспорният лидер в научните публикации, Nature, отразява откритията и реакциите след първия по рода си опит ХИВ да бъде елиминиран от ХИВ-позитивен пациент чрез CRISPR. Учени в Китай са разработили човешки стволови клетки, за да имитират рядка форма на естествен имунитет към вируса и ги трансплантират в човек с ХИВ, който има и рак на кръвта.
Какви са резултатите на КРИСПЪР срещу ХИВ?
Редактираните клетки оцеляват в организма на човека повече от година, без да причиняват странични ефекти, но броят на клетките не е достатъчно висок, за да намали значително количеството на ХИВ в кръвта му. „Заради това проучване сега знаем, че тези редактирани клетки могат да оцелеят при пациента и ще останат там.“, казва Фьодор Урнов, биолог в Калифорнийския университет в Бъркли.
Вдъхновението е Берлинският пациент
Изследването е публикувано на 11 септември 2019 в New England Journal of Medicine. Водещият автор Хонкуй Ден, биолог от Пекинския университет, казва, че е вдъхновен от забележителна трансплантация на костен мозък, която е излекувала Тимоти Рей Браун от ХИВ преди повече от десетилетие. В случая на Браун, донорът е специален, тъй като има версия на гена CCR5, която дава имунитет срещу ХИВ. След близо 13 години няма следи от ХИВ в кръвта на Браун, а левкемията му е в ремисия. През март изследователите съобщават, че втори човек е преминал подобна процедура във Великобритания и е бил излекуван.
КРИСПЪР срещу ХИВ – има ли бъдеще за тази стратегия?
Ден иска да редактира гени чрез CRISPR, които да са устойчиви на ХИВ и от донори без CCR5 мутация. Това ще направи този потенциален лек по-широко достъпен. Той и колегите му тестват този подход при 27-годишен мъж в Китай, който е диагностициран с ХИВ и левкемия и който се нуждае от трансплантация на костен мозък. Учените извличат стволови клетки от донор и използват CRISPR за да ги трансформират в CCR5 мутанти. В крайна сметка те успяват да редактират 17,8% от стволовите клетки на донора.
За да увеличат максимално шанса трансплантацията да лекува рака на пациента, изследователите смесват редактираните стволови клетки с нередактирани. Екипът наблюдава мъжа след трансплантацията, за да види дали редактираните клетки ще оцелеят и се размножат, дали лекуват ХИВ инфекцията и най-важното – дали лечението е безопасно.
След 19 месеца стволовите клетки, редактирани от CRISPR, продължават да съществуват, въпреки че представляват само 5–8% от общите стволови клетки на реципиента. Това означава, че малко повече от половината от редактираните клетки са умрели, след като са били трансплантирани. И въпреки че левкемията на мъжа е в ремисия, той все още е заразен с ХИВ.
За Ден най-важното е, че мъжът не е претърпял никакви странични ефекти, причинени от редактираните клетките. Когато изследователите секвенират геномите на тези клетки, те не откриват доказателства за нежелани генетични промени.
„Това е наистина добра новина за областта“, казва Карл Джун, имунолог от Университета Пенсилвания. „Вече знаем, че можем да използваме CRISPR за редактиране на човешки стволови клетки, че те могат да останат в пациента и че може да бъде безопасно.“
Съветваме всички хора, живеещи с ХИВ, да започнат антиретровирусна терапия веднага.
