Възможно ли е технологията КРИСПЪР да доведе до лек за ХИВ? Откриването на лек и ваксина за ХИВ е крайната научна цел в борбата с ХИВ/СПИН. Лекът ще излекува милионите хора, които вече живеят с ХИВ. Ваксината ще предпази милиарди по света от инфектиране с ХИВ. Основната пречка пред разработването на лек за ХИВ е резервоарът, който ХИВ създава в ДНК на имунната система.
Въпреки че стандартната комбинирана антиретровирусна терапия е много ефективна при спиране на репликацията на ХИВ, което води до неоткриваем вирусен товар, генетичният материал на ХИВ остава скрит в Т клетките и може да се активира, ако пациентът спре прием на АРТ. Следователно, ликвидирането на ХИВ изисква отстраняването на ХИВ ДНК от клетките в имунната система.
Обещаващи КРИСПЪР данни за хората, живеещи с ХИВ
В нов научен експеримент с мишки, осъществен от университетите Temple и Небраска, изследователи използват комбиниран подход от КРИСПЪР (метод за генетично редактиране) и LASER ART (антиретровирусна терапия с дългосрочно освобождаване) за изчистване на ХИВ резервоара от клетките, в които той се крие.
При две от седем мишки, лекувани с този комбиниран подход, ХИВ не може да бъде открит, дори след като антиретровирусната терапия е спряна.
Експериментът използва мишки, които предварително са преминали процес на т.нар. „хуманизиране“ на имунната система, за да наподобява тази на хора.
В продължение на два месеца преди прилагането на КРИСПЪР, мишките са лекувани с терапия, наречена LASER ART. Модифицираните версии на антиретровирусните медикаменти рилпивирин (Edurant), долутегравир (Tivicay), ламивудин (Epivir / 3TC) и абакавир (Ziagen) под формата на нанокристали, са инжектирани в мишките с цел да доставят лекарствата до тъканите, в които се намира латентният ХИВ.
Пет седмици след еднократно инжектиране с CRISPR-Cas9 и осем седмици след последното прилагане на LASER ART, ХИВ не може да бъде открит в две от седемте мишки. ХИВ репликация не е намерена в кръвта, лимфоидната тъкан, костния мозък, далака и мозъка, според резултати от множество чувствителни изследвания. Учените не са забелязали никакви странични ефекти, което означава, че CRISPR технологията не е направила нежелани модификации.
“Тези данни осигуряват доказателство за концепцията, че е възможно елиминиране на вируса”, заключават авторите на изследването.
Следващата стъпка на екипа е да приложи комбинирания подход от CRISPR + LASER ART върху примати и след това хора, живеещи с ХИВ.
